바이젠셀

바이젠셀 주식회사(이하 "당사")는 2013년 2월 1일자로 설립되어 신규 의약품 등의 연구개발, 면역세포치료제 의약품 등의 개발과 제조 등을 주요사업으로 하고 있는 바이오 벤처회사입니다. 당사는 산학연 협력모델을 기반으로 다양한 종양과 난치성 질환을 치료하는 플랫폼 기술을 활용하여 세포 치료제 전문기업으로의 성장 비전을 수립하고 있습니다.

지난 30년간 가톨릭대학교 의과대학의 가톨릭조혈모세포은행에서 조혈모세포이식시 거부반응과 T세포 항원제공에 연관된 HLA(Human Leucocyte Antigen, 조직적합성항원)에 대한 국내 최고의 선도적인 연구를 기반으로 제대혈을 포함한 사람 혈액 유래 면역세포를 이용한 다양한 면역치료법을 개발하였습니다.

면역 치료의 핵심인 항원 특이 살해 T 세포 연구에서는 국내 최초, 최다의 임상시험 경험을 보유하고 있으며, 산모와 태아 사이의 면역관용을 유지하기 위해 풍부한 면역조절 환경에 있는 제대혈에서 줄기세포를 이용한 세계 최초의 골수성 억제세포(MDSC) 증식에 성공하여 면역억제 세포치료제 상용화 단계에 있는 세포치료제 전문 회사입니다.

당사 보유 플랫폼 및 파이프라인(1) 당사 보유 플랫폼 기술의 개요 ViTier는 플랫폼 기술로서 당사가 보유한 포트폴리오 특허기술과 노하우 및 종양항원 특이 살해 T세포에 대한 국내 최초, 최다의 연구자임상시험 경험을 바탕으로 파이프라인을 개발 중에 있습니다. VT-EBV-N는 NK/T 세포림프종에 대한 허가용 임상시험(2상)을 완료하였으며 조건부 품목허가를 획득하여 조기 상업화를 할 예정에 있습니다.

VT-EBV-N의 경우, 전임상시험 결과는 물론 사람에서의 임상시험결과를 토대로 안정성과 유효성을 보유한 완성도 높은 제품이며, 임상 2상 최종결과보고서(CSR, Clinical Study Report)에서 통계적 유의성을 확보하였습니다. ViMedier는 세계 최초로 골수유래억제세포를 대량 증식하여 임상 적용을 가능하게 한 원천특허 기술을 바탕으로 면역억제가 필요한 다양한 질환에 대한 전임상 연구에서 효력을 증명하여 확장성을 증명한 플랫폼 기술입니다.

임상 효능 검사에서 이식편대숙주질환과 아토피피부염 모델에서 ViMedier 투여 후 용량과 투여횟수 증가에 따른 치료 효과를 증명하였습니다.(2) 당사 보유 플랫폼 핵심기술 및 주요 제품① ViTier 플랫폼 핵심기술 및 주요 제품ViTier는 플랫폼 기술로서 제품별 핵심기술이 다르지 않으므로 ViTier의 핵심기술로 설명하도록 하겠습니다.

ViTier(항원 특이 살해 T세포 치료제)의 품질적 측면에서 생체내에서 최고의 효과를 나타내기 위해서 생체내 면역기관과 유사한 환경에서 T세포를 배양하여 생체내에서의 활성을 극대화하였습니다.

가장 중요한 요소는 기억(memory) 기능을 보유하고 있어야 하는데 T세포는 체외에서 장기간 배양할 시 효과(effector) T세포의 성숙 상태에 따라 기억 기능이 소진된(exhausted) T세포로 배양되어 시험관 내에서만 효과가 있어 보이고 인체내에서는 지속적인 효과를 나타낼 수 없는 경우가 대부분입니다.

이를 방지하기 위하여, 생체내 면역기관과 유사하게 공동자극 분자를 발현하고 항원 제시가 강력한 수지상세포를 항원제시세포로 이용하여 인체친화적인 ViTier 생산이 가능하게 하였습니다. 또한 도움 T 세포(helper T cells)의 기능을 이용하여 시험관내 T세포 배양의 한계를 극복하여 제조의 실패를 최소화 하고, CD4 세포와 CD8 세포가 모두 생성되는 조건으로 배양되므로, 인체내에서 ViTier의 장기 생존능을 지속하도록 합니다.

항원의 형태를 mRNA로 수지상세포에 전이하여 T세포를 자극함으로써 전체항원(whole antigen)에 항원성을 증가시킨 융합항원(immunogenic fusion antigen) 및 다중항원(multiple antigen)의 제시가 가능하게 하여 적응증의 범위를 효율적으로 확장하게 하였습니다.

그러나 마우스나 사람에서 이러한 세포를 대량으로 배양하는 방법이 부재하여 임상적 적용에 한계를 나타내었습니다. 이러한 골수성억제세포가 미성숙세포이며 저산소 염증환경에서 주로 생성된다는 점에 착안하여 제대혈 줄기세포에서 골수성억제세포로 분화되는 사이토카인과 배양조건을 최적화를 통한 대량배양법을 최초로 확립하였습니다. 그리고 이러한 골수성억제세포 기능의 측정법을 확립하여 품질을 안정화하여 상용화가 가능하게 하였습니다.

공동 연구 파이프라인(1) VC-302 파이프라인 핵심기술 교모세포종은 표적 항원이 부족하고, 면역세포의 활동을 억제하는 종양 미세환경을 가지고 있으며, 종양 자체의 이질성이 크고, 혈뇌장벽이나 뇌실막 같은 물리적 장벽 때문에 면역세포가 종양 부위로 이동하기 어렵다는 여러 한계를 가지고 있습니다.

당사는 현재 다양한 종양과 난치성 질환을 치료하는 플랫폼 기술을 이용하여 면역 세포치료제를 개발하고 있으며, 향후 국내외 파트너사를 대상으로 진행할 계획인 기술이전 및 주요 파이프라인들의 품목허가를 통한 제품화 등을 사업화 모델로 하고 있기 때문에, 현재 기준 제품판매에 대한 매출은 존재하지 아니합니다. 다만, 위탁생산 및 위탁개발생산과 상품매출이 발생하고 있습니다.

등의 가격변동 추이 당사는 현재 제품을 판매하고 있지 아니하므로 제품의 가격변동 추이를 기재하지 않았습니다. 또한, 공시 대상 기간 중 위탁생산(CMO) 및 위탁개발생산(CDMO)과 상품에 대하여 수익성에 중요한 영향을 미치는 가격 변동이 없습니다.

ViTier (VT-EBV-N) · NK/T세포 림프종 · 임상 2상 완료, 조건부 품목허가 준비 · 세포종류: CTL(세포독성T세포), 자가

EiNK (VC-302) · 교모세포종 · 전임상 진행중 · 세포종류: iPSC유래 NK세포, 범용

EiNK (VC-420) · 간세포암 · 전임상 진행중 · 세포종류: iPSC유래 NK세포, 범용

ViMedier (VM-GD) · 이식편대숙주질환(GVHD) · 전임상 진행중 · 세포종류: MDSC, 범용. 개선된 배양법 표준화 및 특허출원 완료, 신설 자사 생산시설로 제조소 변경신청 준비중