지놈앤컴퍼니

당사는 신약개발플랫폼 지노클(GNOCLE™)을 기반으로 ADC(항체-약물 중합체), Immuno-oncology(면역항암제)를 포함한 신규 약물표적('타깃') 파이프라인을 연구개발하고, 기술이전 등을 통해 사업화하는 신약개발 전문기업입니다. 또한 당사는 마이크로바이옴 기반 상업화(Microbiome-Based Commercialization )의 일환으로 화장품, 건강기능식품 등 컨슈머 사업을 영위하고 있습니다.

신약 개발 사업 당사는 면역항암을 포함해 다양한 질환군에서의 혁신치료제를 연구개발 하는 기업으로서 기술이전 등을 통한 사업화를 기본 사업모델로 하고 있습니다.

이를 위해 신약개발플랫폼 지노클(GNOCLE™)을 구축하고, 'Bed to Bench'(임상데이터 기반의 연구개발) 전략을 통해 연구중심병원의 풍부한 임상데이터를 바탕으로 신약개발 프로세스에서의 실패위험을 낮춤으로써, 혁신 마이크로바이옴 및 신규타깃 기반 후보 신약개발플랫폼 지노클(GNOCLE) 지노클(GNOCLE™)은 1단계: 임상데이터베이스 및 라이브러리 구축 (‘Library establishment’) 2단계: 질환 관련 시험 및 동물 실험모델을 통한 후보물질 효능검증 3단계: 최적화된 생산공정 4단계: 중개연구(Translational research)를 바탕으로 한 임상개발 전략수립의 총 4단계의 프로세스로 신약 후보물질 발굴부터 개발을 진행하게 됩니다.

[주요 연구개발 현황] 구 분 파이프라인 신규타깃항암제 GENA-104(EP0089) 신규타깃 면역항암제 파이프라인 'GENA-104'는 자체발굴한 신규타깃(CNTN4)을 억제하는 항체신약 치료제 후보물질입니다. 'GENA-104'는 전임상연구에서 면역세포(T세포) 활성화를 통해 효과적으로 암세포를 사멸하는 효능이 확인되었고, 관련 연구결과는 25년 미국암연구학회(AACR 2025)에서 공식 발표된 바 있습니다.

2024년 1월 제1상 임상시험계획(IND)을 국내 식약처로부터 승인받았으며, 2024년 10월 'GENA-104' 연구결과 논문이 국제 톱티어 학술지인 사이언스 자매지 '사이언스 이뮤놀로지'에 게재되었습니다. 이러한 전임상 결과를 기반으로 지놈앤컴퍼니는 2025년 2월 영국 엘립시스 파마 리미티드(Ellipses Pharma Limited.)에 신규타깃 면역관문억제제 'GENA-104(EP0089)'를 기술이전하였습니다.

현재 엘립시스 파마는 'GENA-104(EP0089)' 임상1상에 진입하였으며, 환자 투약을 준비 중에 있습니다. 신규타깃 ADC용 항체(Debio 0633) 2024년 6월 지놈앤컴퍼니는 글로벌 제약사 디바이오팜(Debiopharm)에 신규타깃 ADC용 항체를 기술이전하였습니다.

해당 신규타깃 ADC용 항체는 디바이오팜에서 자체 기술인 Multilink™(멀티링크) 기술을 결합하여 ADC(Antibody Drug Conjugate) 치료제 후보물질로 개발 중 입니다. GENA-104ADC GENA-104 ADC는 신규타깃 CNTN4가 정상 세포 대비 암세포에서 특이적으로 과발현되는 특성을 활용하여 ADC치료제로써의 개발 가능성을 검증하였고, 2024년~2025년 2년 연속 AACR 초록 채택 및 포스터를 발표했습니다.

전임상 결과, CNTN4는 항체와 결합 시 암세포 내로 효과적으로 내재화(internalization)되는 특징을 보여, ADC 투여 방식(modality) 적용에 매우 적합한 표적으로 평가되었습니다.

이에 임상적으로 검증된 링커-페이로드(linker-payload)를 활용하여, 여러 종류의 CNTN4를 표적하는 ADC 후보물질을 제작한 후, 시험관 내(in vitro) 및 생체 내(in vivo) 실험을 통해 최적의 조합을 확인하였으며, 엑사테칸(Topo1 inhibitor exatecan, DAR8)을 적용한 CNTN4 표적 ADC 후보물질이 생체 내 마우스 세포주 유래 이종이식 모델(in vivo mouse CDX model)에서 탁월한 항암 효능을 보였음을 확인했습니다.

현재 다양한 환자 유래 이종이식(PDX)을 대상으로 CNTN4 발현 의존적 항암 효능 평가를 진행 중에 있습니다. GENA-120(신규타깃 ADC) 'GENA-120'은 지놈앤컴퍼니 자체 플랫폼 GNOCLE™을 기반으로 발굴된 신규타깃 'ITGB4'를 표적으로 하는 TOPO I(Topoisomerase I) 억제제 기반의 ADC 치료제 후보물질로, 현재 전임상 단계 연구개발 중입니다.

해당 신규타깃은 두경부암과 대장암 등 다양한 고형암에서의 높은 발현을 확인하였으며, 월드 ADC 샌디에이고 2025(World ADC San Diego 2025)에서 비임상 주요 데이터를 발표 하였습니다.

GENA-104(EP0089) · 면역항암(CNTN4 표적) · 라이선시(엘립시스 파마) 임상1상 · 2024년 1월 국내 IND 승인, 2024년 10월 Science Immunology 게재, AACR 2025 발표

Debio 0633 · ADC(신규타깃) · 디바이오팜 개발 중 · 디바이오팜 자체 Multilink 기술과 결합해 ADC 후보물질로 개발

GENA-104 ADC · CNTN4 표적 ADC · 전임상(PDX 평가 중) · 엑사테칸(Topo1 inhibitor) 적용 후보물질이 마우스 CDX 모델에서 항암 효능 확인

GENA-120 · 신규타깃(ITGB4) ADC · 원문 설명이 중간에 절단되어 상세 확인 불가