올릭스

당사는 RNA간섭(RNA interference; RNAi) 플랫폼 기술을 기반으로 기존 치료제가 접근하기 어려운 질환에 대한 치료제를 개발하는 신약개발 기업입니다. RNA간섭기술은 기존 신약개발 플랫폼인 저분자화합물 및 항체치료제를 이은 제3세대 플랫폼 기술로 불리는 올리고 핵산치료제 중, 질병의 원인이 되는 유전자 발현 및 단백질 생성을 효율적으로 억제할 수 있는 현실화된 기술입니다.

당사는 RNA간섭기술 중 siRNA에 대한 원천기술인 "자가전달 비대칭 siRNA(cp-asiRNA)" 기술을 확보하여, 이를 기반으로 난치성 질환에 대한 다양한 신약을 개발하는데 역량을 집중하고 있으며, RNA간섭기술 플랫폼 및 신약 후보물질 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하여 수익화하는 사업을 영위하고 있습니다.

당사가 확보한 RNA간섭 플랫폼 기술은 siRNA 치료제의 구성 요소이자 치료제 개발의 기술적 hurdle인 1) siRNA 구조와 2) 표적 단백질에 대한 siRNA의 염기 서열, 3) 효율적인 세포내 전달 기술을 모두 확보하고 있습니다.

당사의 독자적인 RNAi 플랫폼 기술은 1) 염기 서열 변경만으로 모든 유전자 표적이 가능하며 2) 후보물질 선정 기간을 1년이내로 획기적 단축과 3) 비대칭구조를 이용한 오프타겟 효과 및 면역 반응 유발을 최소화 할 수 있는 차별적인 경쟁우위를 갖고 있는 기술입니다.

또한 세포 내 전달 기술을 확보하여 '간 외 전달' 의 경우 소수성 물질을 결합하여 별도의 전달체 없이 전달하고, '간 전달'을 위해 GalNAc과 OliX 독점 개발 링커를 통해 간 세포 내 전달 효율을 높인 바 있습니다. 나아가 현재 두 가지 유전자 표적이 가능한 GalNAc-bi-asiRNA 플랫폼을 함께 연구개발 중에 있습니다.

및 서비스 당사는 RNA간섭 플랫폼기술을 기반으로 신약 후보물질을 개발하여 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하는 사업구조를 갖고 있습니다. RNA간섭기술은 작용기전이 타 신약개발 기술 대비 명확하며, 동물에서 효력과 독성에 대한 연구(비임상시험) 후 인체에 독성관련 시험을 하는 제1상 임상시험까지 완료한 다음 제2상 임상시험 초기에 조기 기술이전이 가능합니다.

기술이전을 하게 되면, 신약후보물질의 경우 대부분 수익은 계약금과 각 임상시험 단계별 마일스톤, 그리고 최종 제품의 매출액에 대한 일정비율의 로열티로 구성되게 됩니다.

이외에도 지방조직 및 뇌 신경 질환 프로그램 등의 치료제까지 연구개발을 확대하고 있습니다. (1) 간 질환 치료제 당사는 독자적인 GalNac 플랫폼 기술을 기반으로 다양한 간 질환 관련 파이프라인을 연구개발 하고 있습니다. 당사에서는 GalNAc 기술을 통해 대사이상 지방간(MASH)이나 비만(Obesity) 등의 원인이 되는 유전자를 타겟으로 하는 후보 물질을 도출하고 있습니다.

2020년 3월, 미국 AM 케미컬 사로부터 핵산 치료제를 간 조직으로 전달할 수 있는 GalNAc 접합기술의 특허권과 노하우에 대한 전 세계 권리를 독점 도입하는 라이센스 계약을 체결했고, 독자적인 GalNAc 플랫폼 기술을 확립하였습니다. 나아가 당사는 미국 자회사를 통해 자체 GalNAc 링커인 'OliX XXV' 개발에 성공하였으며, 이에 대한 미국 특허 출원을 완료함으로써 GalNAc-asiRNA 기술에 대한 기술적 독립 여건을 확보하였습니다.

2021년 10월, 중국 대형 제약사 Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd.(이하 "Hansoh")와 최대 5,368억 원 규모의 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기반 기술이전 계약을 체결했고, 2023년 2월에는 Hansoh 보유 2종 옵션 중 첫 번째 옵션을 조기 행사하여 당사의 뛰어난 기술력을 재차 입증 받았습니다.

올릭스 간/지방세포 타겟 치료제 파이프라인 현황 Indication Program Stage of the Program 대사이상 지방간염(MASH) / 비만(Obesity) OLX702A Clinical (Phase 1) 비만 (Obesity) OLX501A Animal PoC OLX702X Discovery 심혈관 질환 OLX706A Preclinical OLX706C Preclinical OLX702R Discovery 대사성 질환 OLX706B Animal PoC - 대사이상 지방간염 / 비만 치료제 : OLX702A 당사의 OLX702A 프로그램은 대사이상 지방간염(MASH)와 비만(Obesity)를 동시에 치료할 수 있는 치료제 프로그램으로 개발 중입니다.

사람에게서 검증된 GWAS 기반 표적 유전자 MARC1을 타깃하기 때문에 신약 개발 성공 가능성이 높으며, 지방간 및 간 섬유화에 탁월한 효력을 보이는 기존 데이터에 더해 새로운 기전의 우수한 체중 감소 효력을 확인하였습니다. 본 프로그램의 높아진 가치를 기반으로 성공적인 프로그램 개발을 위해 활발히 연구개발을 진행하고 있습니다.

대사이상 지방간염(MASH)은 비만, 당뇨, 고혈압 등을 동반한 대사증후군과 더불어 급격하게 증가되고 있는 질환으로 간 지방의 축적이 장기를 점진적으로 손상시켜 간경화와 이식의 필요성을 일으키는 심각한 질병입니다. 전 세계적으로 가장 흔한 간 질환이나 아직까지 질환에 대한 정확한 병리기전이 규명되지 않았고, 조직검사를 제외하고 질환의 정도를 충실하게 반영할 수 있는 진단 방법이 부족한 실정입니다.

미국에서만 수백만명의 환자가 있지만 현재 지방간 질환의 치료제로 24년 3월 승인된 마드리갈社의 Rezdiffra, 25년 8월에 승인된 Novo Nordisk社의 Wegovy(Semaglutide)가 있으며, 현재 임상 진행 중인 약물들은 섬유화의 개선에 대한 뚜렷한 효과가 없고, 각종 부작용 발생 및 장기간 사용에 대한 안전성의 입증이 부족한 상황입니다.

당사가 개발 중인 MASH 치료제의 경우 인간유전체 연구를 통해 발굴된 유전자를 표적으로 하고 있는데, 정상군과 대사이상 지방간염 환자군의 전장유전체상관분석(GWAS)을 통한 유전정보 비교 결과, 표적 유전자와 질환 사이의 연관성을 확인하여 Best-in-class 치료제로서 연구개발을 진행 중입니다.

cp-asiRNA(자가전달 비대칭 siRNA) · 플랫폼 기술 · siRNA 구조·표적 염기서열·세포내 전달기술을 모두 확보한 원천기술, 후보물질 선정기간 1년 이내로 단축

GalNAc-bi-asiRNA · 연구개발중 · 두 가지 유전자 표적이 가능한 차세대 플랫폼