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사업 개요
출처: 금융감독원 전자공시 사업보고서당사는 RNA간섭(RNA interference; RNAi) 플랫폼 기술을 기반으로 기존 치료제가 접근하기 어려운 질환에 대한 치료제를 개발하는 신약개발 기업입니다. RNA간섭기술은 기존 신약개발 플랫폼인 저분자화합물 및 항체치료제를 이은 제3세대 플랫폼 기술로 불리는 올리고 핵산치료제 중, 질병의 원인이 되는 유전자 발현 및 단백질 생성을 효율적으로 억제할 수 있는 현실화된 기술입니다.
당사는 RNA간섭기술 중 siRNA에 대한 원천기술인 "자가전달 비대칭 siRNA(cp-asiRNA)" 기술을 확보하여, 이를 기반으로 난치성 질환에 대한 다양한 신약을 개발하는데 역량을 집중하고 있으며, RNA간섭기술 플랫폼 및 신약 후보물질 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하여 수익화하는 사업을 영위하고 있습니다.
당사가 확보한 RNA간섭 플랫폼 기술은 siRNA 치료제의 구성 요소이자 치료제 개발의 기술적 hurdle인 1) siRNA 구조와 2) 표적 단백질에 대한 siRNA의 염기 서열, 3) 효율적인 세포내 전달 기술을 모두 확보하고 있습니다.
당사의 독자적인 RNAi 플랫폼 기술은 1) 염기 서열 변경만으로 모든 유전자 표적이 가능하며 2) 후보물질 선정 기간을 1년이내로 획기적 단축과 3) 비대칭구조를 이용한 오프타겟 효과 및 면역 반응 유발을 최소화 할 수 있는 차별적인 경쟁우위를 갖고 있는 기술입니다.
또한 세포 내 전달 기술을 확보하여 '간 외 전달' 의 경우 소수성 물질을 결합하여 별도의 전달체 없이 전달하고, '간 전달'을 위해 GalNAc과 OliX 독점 개발 링커를 통해 간 세포 내 전달 효율을 높인 바 있습니다. 나아가 현재 두 가지 유전자 표적이 가능한 GalNAc-bi-asiRNA 플랫폼을 함께 연구개발 중에 있습니다.
제품 · 기술
출처: 금융감독원 전자공시 사업보고서및 서비스 당사는 RNA간섭 플랫폼기술을 기반으로 신약 후보물질을 개발하여 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하는 사업구조를 갖고 있습니다. RNA간섭기술은 작용기전이 타 신약개발 기술 대비 명확하며, 동물에서 효력과 독성에 대한 연구(비임상시험) 후 인체에 독성관련 시험을 하는 제1상 임상시험까지 완료한 다음 제2상 임상시험 초기에 조기 기술이전이 가능합니다.
기술이전을 하게 되면, 신약후보물질의 경우 대부분 수익은 계약금과 각 임상시험 단계별 마일스톤, 그리고 최종 제품의 매출액에 대한 일정비율의 로열티로 구성되게 됩니다.
이외에도 지방조직 및 뇌 신경 질환 프로그램 등의 치료제까지 연구개발을 확대하고 있습니다. (1) 간 질환 치료제 당사는 독자적인 GalNac 플랫폼 기술을 기반으로 다양한 간 질환 관련 파이프라인을 연구개발 하고 있습니다. 당사에서는 GalNAc 기술을 통해 대사이상 지방간(MASH)이나 비만(Obesity) 등의 원인이 되는 유전자를 타겟으로 하는 후보 물질을 도출하고 있습니다.
2020년 3월, 미국 AM 케미컬 사로부터 핵산 치료제를 간 조직으로 전달할 수 있는 GalNAc 접합기술의 특허권과 노하우에 대한 전 세계 권리를 독점 도입하는 라이센스 계약을 체결했고, 독자적인 GalNAc 플랫폼 기술을 확립하였습니다. 나아가 당사는 미국 자회사를 통해 자체 GalNAc 링커인 'OliX XXV' 개발에 성공하였으며, 이에 대한 미국 특허 출원을 완료함으로써 GalNAc-asiRNA 기술에 대한 기술적 독립 여건을 확보하였습니다.
2021년 10월, 중국 대형 제약사 Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd.(이하 "Hansoh")와 최대 5,368억 원 규모의 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기반 기술이전 계약을 체결했고, 2023년 2월에는 Hansoh 보유 2종 옵션 중 첫 번째 옵션을 조기 행사하여 당사의 뛰어난 기술력을 재차 입증 받았습니다.
올릭스 간/지방세포 타겟 치료제 파이프라인 현황 Indication Program Stage of the Program 대사이상 지방간염(MASH) / 비만(Obesity) OLX702A Clinical (Phase 1) 비만 (Obesity) OLX501A Animal PoC OLX702X Discovery 심혈관 질환 OLX706A Preclinical OLX706C Preclinical OLX702R Discovery 대사성 질환 OLX706B Animal PoC - 대사이상 지방간염 / 비만 치료제 : OLX702A 당사의 OLX702A 프로그램은 대사이상 지방간염(MASH)와 비만(Obesity)를 동시에 치료할 수 있는 치료제 프로그램으로 개발 중입니다.
사람에게서 검증된 GWAS 기반 표적 유전자 MARC1을 타깃하기 때문에 신약 개발 성공 가능성이 높으며, 지방간 및 간 섬유화에 탁월한 효력을 보이는 기존 데이터에 더해 새로운 기전의 우수한 체중 감소 효력을 확인하였습니다. 본 프로그램의 높아진 가치를 기반으로 성공적인 프로그램 개발을 위해 활발히 연구개발을 진행하고 있습니다.
대사이상 지방간염(MASH)은 비만, 당뇨, 고혈압 등을 동반한 대사증후군과 더불어 급격하게 증가되고 있는 질환으로 간 지방의 축적이 장기를 점진적으로 손상시켜 간경화와 이식의 필요성을 일으키는 심각한 질병입니다. 전 세계적으로 가장 흔한 간 질환이나 아직까지 질환에 대한 정확한 병리기전이 규명되지 않았고, 조직검사를 제외하고 질환의 정도를 충실하게 반영할 수 있는 진단 방법이 부족한 실정입니다.
미국에서만 수백만명의 환자가 있지만 현재 지방간 질환의 치료제로 24년 3월 승인된 마드리갈社의 Rezdiffra, 25년 8월에 승인된 Novo Nordisk社의 Wegovy(Semaglutide)가 있으며, 현재 임상 진행 중인 약물들은 섬유화의 개선에 대한 뚜렷한 효과가 없고, 각종 부작용 발생 및 장기간 사용에 대한 안전성의 입증이 부족한 상황입니다.
당사가 개발 중인 MASH 치료제의 경우 인간유전체 연구를 통해 발굴된 유전자를 표적으로 하고 있는데, 정상군과 대사이상 지방간염 환자군의 전장유전체상관분석(GWAS)을 통한 유전정보 비교 결과, 표적 유전자와 질환 사이의 연관성을 확인하여 Best-in-class 치료제로서 연구개발을 진행 중입니다.
글로벌 임상
ClinicalTrials.gov · 의뢰자 대조1/2상 · 모집 중 · 2025-12 · NCT07327359
1상 · 완료 · 2023-01 · NCT05643118
2상 · 완료 · 2021-08 · NCT04877756
1상 · 완료 · 2018-05 · NCT03569267
연구개발 · 주요 계약
출처: 금융감독원 전자공시 사업보고서cp-asiRNA(자가전달 비대칭 siRNA) · 플랫폼 기술 · siRNA 구조·표적 염기서열·세포내 전달기술을 모두 확보한 원천기술, 후보물질 선정기간 1년 이내로 단축
GalNAc-bi-asiRNA · 연구개발중 · 두 가지 유전자 표적이 가능한 차세대 플랫폼
주요 공시 이벤트
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논문
PubMed · 저자 소속 대조- Cell-penetrating asymmetric siRNA targeting MyD88 suppresses inflammasome-driven ocular degeneration and angiogenesis.
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy · 2026.9 · Kim J, Min S, Yum M 외 8
- Transient Knockdown of RORB with Cell-Penetrating siRNA Improves Visual Function in a Proteotoxic Mouse Model of Retinitis Pigmentosa.
Biomedicines · 2025.9 · Son C, Lee HK, Jang H 외 6
- In vivo efficacy of NRL knockdown with cell-penetrating siRNA in retinal degeneration.
Scientific reports · 2025.7 · Lee H, Jang H, Chae JB 외 12
- Nonclinical Pharmacokinetics Study of OLX702A-075-16, N-Acetylgalactosamine Conjugated Asymmetric Small Interfering RNA (GalNAc-asiRNA).
Drug metabolism and disposition: the biological fate of chemicals · 2024.10 · Ban J, Seo BK, Yu Y 외 6
- Development of Long Asymmetric siRNA Structure for Target Gene Silencing and Immune Stimulation in Mammalian Cells.
Nucleic acid therapeutics · 2023.10 · Kim S, Kang YG, Kim J 외 2
- Efficacy of Asymmetric siRNA Targeting Androgen Receptors for the Treatment of Androgenetic Alopecia.
Molecular pharmaceutics · 2023.1 · Moon IJ, Yoon HK, Kim D 외 7
- RIG-I-Mediated Innate Immune Stimulation by Chemically Synthesized Long Double-Stranded RNAs Is Structure and Sequence Dependent.
Nucleic acid therapeutics · 2022.8 · Kang YG, Kim J, Lee K 외 3
- Prenatal developmental toxicity study of 2,4-dichlorobenzyl alcohol in rats.
Regulatory toxicology and pharmacology : RTP · 2022.7 · Moon KN, Baek SK, Kim W 외 8
- Endothelial Unc5B controls blood-brain barrier integrity.
Nature communications · 2022.3 · Boyé K, Geraldo LH, Furtado J 외 11
- L-Type Calcium Channel Blocker Enhances Cellular Delivery and Gene Silencing Potency of Cell-Penetrating Asymmetric siRNAs.
Molecular pharmaceutics · 2020.3 · Choe JY, Son DS, Kim Y 외 8
논문 5건 더 보기
- ALPPL2 Is a Potential Diagnostic Biomarker for Pancreatic Cancer-Derived Extracellular Vesicles.
Molecular therapy. Methods & clinical development · 2019.12 · Shin HS, Jung SB, Park S 외 2
- Tripodal RNA with 3' Overhangs Prevents RIG-I-Mediated Innate Immune Response.
Nucleic acid therapeutics · 2019.10 · Kang YG, Choe JY, Lee S 외 4
- Cell-SELEX-Based Identification of a Human and Mouse Cross-Reactive Endothelial Cell-Internalizing Aptamer.
Nucleic acid therapeutics · 2018.8 · Dua P, Kang S, Shin HS 외 2
- RNA Interference-Mediated Gene Silencing by Branched Tripodal RNAs Does Not Require Dicer Processing.
Nucleic acid therapeutics · 2018.2 · Kim Y, Kang YG, Choe JY 외 4
- Development of Cell-Penetrating Asymmetric Interfering RNA Targeting Connective Tissue Growth Factor.
The Journal of investigative dermatology · 2016.11 · Hwang J, Chang C, Kim JH 외 8
특허
KIPRIS · 출원인 대조PCT 출원 · 공개 · 2025-09 · 출원 PCT/KR2025/013714
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2026년 8월 27일부터 측정 · AI 엔진 5곳 · 마지막 읽힘 2026년 10월 9일
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AI 연결하는 법 (MCP)같은 분야 기업바이오 · 신약
안티바이러스 V3와 AhnLab TrusGuard·XDR 등을 제공하는 코스닥 상장 통합보안 솔루션기업입니다.
장기지속형 주사제 플랫폼 IVL-DrugFluidic과 LNP 전달기술 IVL-GeneFluidic을 보유한 약물전달시스템(DDS) 전문기업입니다.
오가노이드 기반 재생치료제 ATORM-C와 신소재평가솔루션 ODISEI를 개발하는 2018년 설립, 2025년 코스닥 상장 바이오기업
이원의료재단·미국 Diagnomics 합작법인으로 NIPT '나이스'와 액체생검 '온코캐치'를 제공하는 유전체 기업
친환경 화학소재와 조인스·백신 등 제약·바이오 사업을 함께 운영하는 SK 계열 사업회사
골관절염치료제 아셀렉스와 AI 헬스케어 운영체계 인바이츠루프를 보유한 유전체·신약개발 기업입니다.
완전인간항체 라이브러리 Ymax®-ABL 기반 차세대 면역항암제 멀티앱카인(Multi-AbKine)을 개발하는 코스닥 상장 항체신약기업입니다.
㈜녹십자를 비롯한 54개 계열회사를 둔 생명공학·헬스케어 지주회사
2015년 설립, 2021년 코스피 상장한 항체의약품 개발 전문 제약회사로 허셉틴 바이오시밀러 투즈뉴를 보유합니다.
분자진단 원천기술 C-Tag 기반 네오플렉스 제품라인을 보유한 코스닥 상장 생명공학 기업입니다
신라젠은 2006년 설립되어 2016년 코스닥에 상장한 항암 바이러스 면역치료제 펙사벡 개발 바이오기업입니다.
스카이셀플루·스카이조스터 등 백신을 자체개발하고 AstraZeneca·Novavax 위탁생산도 수행하는 백신 전문기업
출처와 갱신
이 페이지의 건수는 회사가 밝힌 숫자가 아니라, MAA 가 공시·식약처·미국 FDA·ClinicalTrials.gov·PubMed·특허청 기록을 사업자등록번호나 등록 명칭으로 이 회사에 직접 대조해 센 값입니다. 비슷한 이름으로 짐작해 붙이지 않습니다. 회사 발표와 다를 수 있습니다.
- 기업 기본정보
- 한국거래소 · 금융감독원 전자공시
- 사업 내용
- 공시 사업보고서 정제
- 인허가 · 임상시험
- 식약처 (공공데이터포털) · 미국 FDA openFDA — 매주 갱신
- 주요 공시 이벤트
- 한국거래소 KIND (OpenDART 거래소공시 경유) — 매일 갱신
- 글로벌 임상
- 미국 NIH ClinicalTrials.gov — 의뢰자 대조 · 매주 갱신
- 재무
- 금융감독원 전자공시 사업보고서 — 연 단위
- 논문
- 미국 국립의학도서관 PubMed — 저자 소속 대조 · 매일 갱신
- 특허
- 특허정보원 KIPRIS — 출원인 대조 · 매월 갱신
- AI 읽힘
- 자체 서버 기록 · IP 검증 — 6시간 주기 판정
- AI 가시성
- 자체 측정 2026-10-01
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