큐로셀

당사는 글로벌시장에서 판매되고 있는 CAR-T 치료제의 암 치료효과 개선을 목표로2016년 창업하여 국내 최초로 식약처로부터 차세대 CAR-T 치료제의 임상시험 승인을 획득한 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발전문 기업입니다.

당사는 바이오 기초과학자, 공정개발 전문가, 분석법개발 전문가, 임상 개발 및생산기술 전문가 등 신약 연구개발 및 생산 분야 전문가들로 구성되어 있으며, 이를 바탕으로 차세대 CAR-T 치료제 발굴 및 개발을 위한 플랫폼 기술과 당사 고유의 제조공정기술 및 분석기술을 확보하였습니다. 당사의 주요 사업모델은 국내시장의 경우 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 해외시장의 경우 플랫폼기술 및 파이프라인의 기술이전 또는 파트너링을 통해 추진하고자 합니다.

인체의 면역세포는 신체 외부로부터 유입되는 바이러스나 균 등을 제거하는 기능뿐만 아니라 인체 내부에서 발생하는 암세포를 제거하는 기능을 갖고 있습니다. 면역세포 중 하나인 T세포가 T세포 표면에 존재하는 세포수용체라는 부위를 통해 암세포를인식하게 되면 T세포의 면역기능이 전개되어 암세포를 사멸하게 됩니다.

CAR-T 치료제는 T세포수용체를 대신하여 특정 암세포를 인식하는 단백질을 유전자 조작을 통해 T세포 표면에 인위적으로 생성시키는데 이 단백질을 CAR(Chimeric antigen receptor)라 칭하며 T세포에 CAR 단백질을 생성시켰다 하여 CAR-T 라 부릅니다. CAR-T는 대표적인 면역항암제 중 하나이며 또 다른 대표적인 면역항암제로는 면역관문억제제가있습니다.

일반적인 T세포가 암세포를 제거하는 과정에서 T세포 표면에 PD-1과 같은 면역관문수용체라는 단백질의 생성이 증가하게 되는데, 이들 면역관문수용체가 암세포 표면의 특정부위(리간드)와 결합하게 되면 T세포의 암세포 사멸능력이 크게 저하됩니다. 면역관문억제제는 T세포의 면역관문수용체나 암세포의 특정부위와 먼저 결합함으로써 암세포의 특정부위와 T세포의 면역관문수용체가 결합하는 것을 막아주어 T세포가 암세포를 제거할 수 있도록 하는 치료제입니다.

당사의 OVIS™ CAR-T 기술은 CAR-T 치료제와 면역관문억제제의 장점만을 동시에 구현하는 융합기술입니다. 즉, T세포에 암세포를 인식할 수 있는 CAR 단백질을 유전자 조작을 통해 인위적으로 생성시킨 것이 일반적인 CAR-T 치료제인데, 당사는 CAR 단백질 생성 외에도 추가적으로 T세포의 암세포 사멸기능을 약화시키는 면역관문수용체라는 단백질이 생성되지 않도록 함으로써 면역관문억제제 효과를 동시에 구현하고 있습니다.

일반적인 CAR-T 치료제의 경우 T세포에 CAR 부위를 생성시킨 것이므로 T세포가 CAR-T 세포로 전환되었다 하더라도 암세포를 제거하는 과정에서 CAR-T 세포의 표면에 PD-1과 같은 면역관문수용체의 생성이 증가하게 되어 암세포의 특정부위가 이들과 결합함으로써 CAR-T 치료제의 암세포 사멸능력이 저하되는 반면 당사의 OVIS™ CAR-T 치료제는 면역관문수용체의 생성을 억제하므로 암세포의 특정부위가결합할 부분이 현저히 줄어들어 더 효과적으로 암세포를 사멸할 수 있습니다.

임상시험 대상 환자는 2차 치료제 사용 후 재발성 또는 불응성의 거대B세포림프종 환자(DLBCL, Grade 3B follicular lymphoma (FL3B), HGBL, PMBCL) 입니다.

허가를 위한 임상 2상 시험은 1상 임상시험을 통하여 확인된 CRC01의 용량별 안전성, 유효성, 약동학적 특성 및 바이오마커 등의 결과를 바탕으로 MTD (Maximum Tolerated Dose, 시험약의 독성을 평가하여 부작용을 최소화하고 안전하게 투여할 수 있는 적정 용량의 최대허용용량)를 초과하지 않는 범위 내에서 RP2D (Recommended Phase2 Dose, 임상 2상 용량)를 결정하여 지난 2022년 2월부터 시작해 2023년 10월까지 79명의 환자를 대상으로 진행하였습니다.

2024년 5월 수령한 임상 2상시험 최종보고서 데이터에서는 유효성 분석군 73명을 대상으로 객관적 반응률(ORR)이 75.3%였으며 이중 완전관해율(CRR)이 67.1%로, 부분반응율(PRR)이 8.2%로 확인되었습니다. 이는 기존 FDA 승인을 받은 CAR-T 치료제의 40~54%대의 완전관해율에 비해 향상된 치료 효과입니다.

(출처: 임상 CRO로부터 수령한 임상 2상 최종보고서 데이터, 경쟁제품 각 회사 홈페이지)또한 안발셀의 추가 적응증인 성인 급성림프구성백혈병 환자(ALL,Acute Lymphoblastic Leukemia) 대상으로 삼성서울병원, 서울대학교병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 세브란스병원, 고려대병원 등의 기관에서 임상 1상 시험을 진행하고 있습니다.

CRC01 (anbalcabtagene autoleucel, 림카토주) · 거대B세포림프종(DLBCL·HGBL·PMBCL 포함) 등 재발성·불응성 B세포 림프종 성인 환자 · 품목허가 심사 중 · 2023년 10월 마지막 환자 투약 완료, 2024년 5월 최종 임상시험결과보고서(CSR) 수령, 동년 8월 식약처 신속처리 대상 지정 및 맞춤형 심사 신청, 2024년 12월 품목허가 신청, 2025년 2월 건강보험심사평가원에 약제급여평가 신청. 2026년 제품 출시 목표. 임상시험은 삼성서울병원, 서울대학교병원, 서울아산병원, 국립암센터, 부산대학교병원, 화순전남대병원에서 진행.

CRC01 (anbalcabtagene autoleucel) · 재발성 또는 불응성 급성림프모구성백혈병(B-cell ALL) 성인 환자 · 임상 1상 (2상 전환 가능) · 식약처 IND 승인 후 임상 1상 진행 중이며, 2025년 임상 2상 개시를 위한 IND 변경을 추가로 승인받아 2상 전환이 가능해짐. 2027년 제품 출시 목표.

CRC01 (anbalcabtagene autoleucel) · 심각한 불응성 자가면역질환(전신홍반성루푸스, SLE) 환자 · 적응증 대상 환자로 제시되어 있으나 구체적 임상단계는 원문에 명시되어 있지 않음.

혈액암·고형암·동종유래 CAR-T 파이프라인 · CD19 CAR-T 외에도 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유하고 있다고 밝히고 있으나, 구체적 프로그램명·적응증·임상단계는 원문에 제시되어 있지 않음.