보로노이

당사는 자체 개발한 파이프라인으로 초기 임상개발(임상 1상~2상)에 집중하는 신약개발 전문기업으로 주로 폐암 및 유방암 등 항암제 분야 표적치료제 개발에 집중하고 있습니다. 당사는 자체 보유하고 있는 의약화학연구소, 바이오연구소, 실험동물센터 및 AI연구소를 통해 자체 개발한 후보물질을 이용해 초기 임상을 직접 수행하여 인체 약효를 검증하고, 글로벌 기술이전(License-Out, L/O)하는 사업 모델을 추구하고 있습니다.

경쟁 현황 당사의 주요 신약개발 파이프라인인 인산화효소(Kinase) 정밀표적치료제(Genotype-directed Therapy) 분야는 분자 진단을 통해 명확한 발암 돌연변이를 보유한 치료 대상 환자를 선별하여 임상시험을 진행함에 따라 신약개발 비용에서 가장 높은 비중을 차지하는 임상개발 실패 위험을 낮출 수 있는 분야입니다.

분자 진단을 통해 발암 돌연변이 환자를 선별하여 임상에서 탁월한 효과를 입증한 경우, 규제 당국으로부터 임상 2상 종료 이후 가속승인을 통해 조기 상업화가 가능하다는 장점이 있습니다. 또한, 환자 효익을 반영한 높은 약가와 치료 대상 환자의 생존기간 연장으로 인해 기대 매출도 상대적으로 매우 높은 분야입니다.

이와 같은 정밀표적치료제의 다양한 장점에도 불구하고 상대적으로 높은 수준의 기술적 난이도로 인해 글로벌 경쟁력을 보유한 소수 기업의 과점 경쟁 상황이 지속되고 있습니다. 정밀표적치료제의 기술적 우위를 결정하는 핵심요인은 선택성(Selectivity)과 뇌혈관장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 투과도입니다.

구조적으로 유사한 550여개 Kinase 가운데 특정 질환의 원인이 되는 Kinase에만 달라붙는 선택성을 확보하는 것은 매우 높은 기술적 난이도를 요구합니다. 특히 활성형 돌연변이(Activating mutation)로 인해 발생한 암의 경우 정상 Kinase와 돌연변이 Kinase를 구분해야 하는 극도의 기술적 난이도를 요구합니다.

또한, 선택성이 높아야 치료 효과가 높을 뿐 아니라 오프타겟(Off-target, 타겟이 아닌 Kinase에 달라붙는 것)으로 야기되는 독성 부작용이 적습니다. 한편, 효과적인 항암제가 지속적으로 개발됨에 따라 환자의 생존기간이 길어지고, 이에 따라 뇌전이 환자의 비율 또한 점진적으로 증가하고 있습니다. 따라서 최근 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하는 항암제에 대한 수요가 높아지고 있습니다. 반면, 기존 치료제 가운데 뇌투과도가 높은 물질은 거의 전무한 상황입니다.

당사는 국내 최대 규모 Kinase 및 실험 데이터베이스, 우수한 전문인력, 전문 연구시설과 인공지능(AI)의 유기적인 피드백 등 핵심 역량을 바탕으로 선택성과 뇌투과도를 높이는 핵심 기술을 보유하고 있습니다. 당사에서 개발 중인 파이프라인과 동일 타겟으로 동일질환에 도전하고 있는 경쟁물질 및 당사 물질에 대한 현황은 아래 표와 같습니다.

회사의 경쟁력 (1) 핵심 역량 및 핵심 기술 신약개발 사업은 시판 약이 나올 때까지 장기간에 걸쳐 막대한 비용이 투입되는 한편 장기간의 임상 개발을 통해 최종 시판허가 확률이 매우 낮은 특징을 갖고 있습니다. 또한 풍부한 임상 경험 및 규제 기관 대응 능력을 가져야 최종적으로 임상에 성공해 FDA, EMA의 시판허가를 받을 수 있습니다.

따라서 글로벌 임상개발 및 인허가 경험이 부족한 국내 바이오벤처는 차별화된 기술력을 바탕으로 다수의 질 높은 초기 파이프라인을 개발한 후, 자금력과 임상개발 및 인허가 역량을 보유한 글로벌 제약사에 다수의 기술이전(License-Out, L/O)을 하는 것이 사업적인 성공의 확률을 높이는 가장 합리적인 사업전략이라 하겠습니다.

당사는 다양한 적응증의 Kinase 정밀표적치료제를 개발 중에 있으며, 주로 폐암 및 유방암 등 항암제 분야에 다수의 경쟁력 있는 파이프라인을 보유하고 있으며, 이를 기반으로 지속적으로 글로벌 기술이전 실적을 확대해 나가고 있습니다.

【 당사 보유 주요 파이프라인 현황 】 당사 보유 주요 파이프라인_2025.12.31 한편 Kinase 정밀표적치료제 개발에 있어, 경쟁社 대비 우월성을 확보하기 위해서는 1) 표적 선택성과 2) 높은 뇌투과도(뇌혈관장벽 투과도, BBB 투과도) 확보가 기술적 핵심 요소입니다.

당사는 이를 위해 1) Kinase 분야 높은 전문성과 숙련도를 갖춘 연구인력, 2) 인산화효소 프로파일링(Kinase Full Profiling) 및 실험을 통한 대량의 데이터베이스 축적, 3) 실험실(Wet Lab)과 인공지능을 유기적으로 결합한 AI 플랫폼 등 핵심 역량의 내재화에 성공하였습니다.

및 서비스 당사는 자체 개발한 파이프라인으로 초기 임상개발(임상 1상~2상)에 집중하는 신약개발 전문기업으로 자체 개발한 후보물질을 이용해 초기 임상을 직접 수행하여 인체 약효를 검증하고, 글로벌 기술이전(License-Out, L/O)하는 사업 모델을 추구하고 있습니다. 따라서 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지 않습니다. 다만, 당사는 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지는 않지만, 당사가 연구개발하여 보유하고 있는 파이프라인을 당사 제품으로 간주할 경우 주요 제품에 관한 사항은 다음과 같습니다.

당사는 경쟁력 있는 Kinase 정밀 표적치료제를 효율적으로 개발하기 위해 자체 연구개발 인프라를 구축하고, 관련 역량을 지속적으로 강화해 왔습니다. 특히 개발 속도를 제고하기 위해 자체 인공지능(AI) 기반 플랫폼인 VORONOMICS®를 구축하여 신약 개발에 활용하고 있습니다. 이러한 연구개발 인프라 및 역량 강화 노력은 자체 기술로 개발한 파이프라인의 글로벌 기술이전으로 이어졌으며, 동시에 다양한 내부 파이프라인을 확보하는 기반이 되었습니다. 보고서 제출일 현재 당사 보유 주요 파이프라인 현황은 다음과 같습니다. 【 당사 보유 주요 파이프라인 현황 】 당사 보유 주요 파이프라인_2025.12.31

(당사 보유 주요 파이프라인) (1) EGFR Exon20 INS 돌연변이 타겟 비소세포폐암 치료제 (VRN07 / ORIC-114) 당사는 EGFR 돌연변이 비소세포폐암 가운데 EGFR Exon20 INS(Insertion) 돌연변이에 대한 선택적인 치료물질을 개발하여 글로벌 기술이전에 성공하였습니다.

타겟 환자 및 적응증 당사가 자체 개발한 EGFR Exon20 INS 돌연변이 타겟 물질은 EGFR Exon20 삽입 돌연변이로 인한 비소세포폐암에 높은 활성을 보이고 있습니다. 특히 글로벌 CRO인 Cyprotex社 검증 결과 뇌혈관장벽 투과율 (Kp,uu)이 77% 수준에 달해 뇌전이 발생이 50%에 달하는 비소세포폐암 뇌전이 환자에서 월등한 약효를 기대할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.

개발현황 및 경쟁력 EGFR Exon20 INS 돌연변이 타겟 치료제로는 2021년 05월 미국 FDA 승인을 받은 J&J의 아미반타맙이 있습니다. 아미반타맙의 경우 항체 치료제로 분자량이 높아 뇌전이 환자에서 제한적인 약효를 보이고 있는 상황이라, 50%에 달하는 뇌전이 환자에는 세포독성 항암제 외에는 마땅한 치료옵션이 없는 상황입니다. 오릭사는 2023년 10월 유럽종양학회(ESMO)에서 ORIC-114의 임상 1a/b 시험 결과를 발표하였습니다.

해당 결과에 따르면 치료 용량 단계에서 3등급 이상의 심각한 부작용 발생률이 19%에 불과하여 우수한 내약성을 확인하였습니다. 특히, J&J의 아미반타맙 및 세포독성 항암제 치료 이후에도 질병이 진행된 뇌전이 환자에서 완전 관해 사례와 키트루다를 포함한 면역항암제 3종 치료에 모두 실패한 환자에서의 완전 관해 사례 등 총 2건의 환자 완전 관해 사례가 보고되었습니다.

오릭사는 2025년 12월 ESMO Asia에서 ORIC-114의 임상 1b상 결과를 추가로 발표하였습니다. EGFR atypical mutation 환자 중 이전 치료 경험이 없는 환자 10명에서 객관적 반응률(ORR) 80%를 확인하였으며, 2차 이상 치료를 받은 내성 환자군에서는 객관적 반응률 36%를 확인하였습니다.

또한, EGFR Exon 20 삽입 돌연변이 환자 중 2차 이상 치료 경험이 있는 내성 환자군에서 80mg 투약군의 객관적 반응률은 37%로 보고되었으며, 특히 뇌전이가 있는 환자 전원에서 두개내(intracranial) 반응이 확인되었습니다.(다) 사업화 및 기대효과 당사는 본 파이프라인을 2020년 10월 미국 나스닥 상장사인 오릭(ORIC Pharmaceuticals, Inc.)에 최대 마일스톤 6억 2,100만 달러(계약금 1,300만 달러 포함)에 기술이전 하였습니다.

당사 파이프라인의 임상개발을 수행 중인 오릭(ORIC)의 창업자 및 경영진은 표적치료제 분야에서 풍부한 개발 경험을 보유한 전문가 집단입니다. 이들은 표적치료제의 대표적 성공 사례인 글리벡(Gleevec)을 비롯하여 스프라이셀(Sprycel) 개발에 참여한 바 있으며, 오릭 창업 직전에는 ROS1 타겟 비소세포폐암 치료제인 로즐리트렉(Rozlytrek)을 개발하여 해당 회사를 글로벌 제약사 로슈에 매각한 경험을 보유하고 있습니다.

Kinase 정밀표적치료제 파이프라인(세부 물질명 원문 미기재) · 폐암, 유방암 등 항암 · 초기임상(1~2상) 직접수행 후 기술이전 · 자체 AI 플랫폼 VORONOMICS® 활용