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항암제 개발에 있어 입증해야 할 가장 직접적인 유효성 변수는 전체생존기간이다. 물론 보조제라면 환자의 증상 개선, 혹은 삶의 질의 개선 등도 직접적인 변수가 될 수 있다. ORR(Objective Response Rate) 객관적인 종양반응률을 만한다. 정해진 시간 내에 완전반응 혹은 부분반응을 보이는 시험군의 사람 비율을 말한다. 부분반응은 종양의 크기나 암의 양이 감소한 것이고, 완전반응은 체내 암의 모든 징후가 사라지는 것이다.

CR(Complete Response) 치료를 통해 환자의 모든 종양이나 징후가 완전히 사라진 상태를 의미한다. 폴피리녹스 치료법 (FOLFIRINOX) 췌장암 치료에서 사용하는 요법 중 한가지로 4가지 약물(옥살리플라틴, 이리노테칸, 플루오로우라실, 류코보린)을 조합해서 처방하는 방법을 말한다. * 류코보린은 해독제. 류코보린을 제외하고 3제요법이라고도 불린다.

De Novo IDE 의료기기 임상시험계획 승인신청 중 동일한 제품이 시판되고 있지 않지만, 환자에서의 위험도가 높지 않은 제품에 해당한다.

우발적 세포사멸과 조절된 세포사멸은 모두 면역 반응을 유발할 수 있다. 면역원성 세포사멸은 어떤 반응도 이끌어내지 않거나 심지어 면역 관용을 중재하지 않는 세포사멸 형태 (세포자살, 오토파지)와 대조를 이룬다. 공동현상(Cavitation) 유체 속에서 압력이 늦은 곳이 생기면 물 속에 포함되어 있는 기체가 물에서 빠져나와 압력이 낮은 곳에 모이는데, 이로 인해 물이 없는 빈공간이 생긴 것을 가리킨다. 집속초음파에 이용하여 미소한 공동을 만드는 현상을 말한다.

천공현상(Sonoporation) 초음파에 의한 공동현상에 의해 세포막이나 조직에 순간적으로 구멍이 생기거나 틈이 벌어지는 현상을 말한다.

췌장암은 약물 전달을 저해하는 다양한 물리적, 생물학적 특성을 가진 대표적 난치성 질환입니다. 이로 인해 새로운 항암제가 지속적으로 개발되고 있음에도 불구하고 5년 상대생존율은 15%에 머물러 있으며, 약물 치료를 통한 생존율 개선은 여전히 어려운 상황입니다. 이러한 한계를 해결하기 위해 당사는 항암제와 집속 초음파 의료기기를 병용하는 새로운 치료법(ChemoSono Therapy®)을 개발했으며, 췌장암을 첫 번째 적응증으로 선정했습니다.

당사는 췌장암 치료에 사용되는 기존 표준 항암제와 핵심 제품인 IMD10을 병용한 치료법의 안전성과 유효성을 검증하기 위해, 서울대학교병원에서 2022년 8월부터 2025년 10월까지 탐색 임상시험을 수행했습니다. 그 결과 1차 평가지표인 표적 병변 크기 변화율은 대조군 대비 최대 1.8배였고, 2차 평가지표인 종양반응률(ORR)은 60%로 대조군 대비 최대 1.7배임을 확인했습니다.

특히 항암제 개발 임상에서 가장 중요한 지표 중 하나인 전체생존(OS)은 Full Analysis set(1회 이상 치료를 받은 모든 대상자를 포함한 분석)에서 24개월 기준 사망위험비(HR)가 0.44로 나타났고, 중앙생존기간(mOS)은 최소 5.1개월 이상 연장되는 결과를 확인했습니다.

BDD에 지정되면 FDA 전담팀과의 긴밀한 협업을 통해 임상 대상 환자 수 산정을 포함한 인허가용 임상 프로토콜 설계 단계부터 심사 절차 간소화 및 인허가 기간 단축, 나아가 보험등재 논의까지 보다 신속하게 추진할 수 있습니다. 당사는 BDD 제도를 적극 활용해 2025년 11월 FDA로부터 허가용 확증 임상시험(Pivotal Clinical Trial)에 대한 임상시험계획 승인(IDE)을 획득했습니다.

및 서비스 당사는 항암약물의 조직 침투력을 개선하는 새로운 치료방법으로 대두되고 있는 약물초음파 요법(ChemoSono Therapy)을 현실화하기 위해, 세계적 수준의 독보적인 집속초음파 기술을 기반으로 ‘항암약물전달용 집속초음파 시스템(이하 IMD10시스템)’을 개발하였습니다.

약물초음파 요법으로는 세계 최초로 서울대학교 병원에서 국소 진행형 또는 경계성 절제가능형 췌장암 환자를 대상으로 임상시험을 완료하였으며, IMD10시스템으로 2025년 2월에 FDA BDD(Breakthrough Device Desingation, 혁신의료기기지정)를 획득하였습니다.

2025년 11월에는 미국 FDA 품목 승인을 목적으로 진행하는 미국 확증임상 시험(Pivotal Clinical Trial) IDE 승인을 받았으며, 미국에서 임상 미래의 항암치료 약물초음파 요법(ChemoSono therapy) 소개 전체 90%는 고형암이며, 대부분의 환자는 진단 시 수술이 어려워 약물요법으로 항암치료를 받고 있습니다.

최근에 종양 조직에 선택적으로 작용하는 새로운 항암 약물들이 등장하고 있지만, 췌장암, 연조직육종 등의 난치성 암에서는 여전히 항암약물에 의한 국소 종양반응은 개선되지 않고 있습니다.

특히 췌장암의 경우 표준화학요법에 의한 종양반응(항암치료에 의해 30%이상 종양 크기가 감소하거나 완전한 사멸을 보이는 경우)이 전체 치료 환자 중 30%도 되지 않으며, 다른 조직의 종양에 효과를 보이는 항암 약물도 췌장암에서는 효과를 증명하는데 실패하여 환자에 대한 치료 옵션이 매우 제한적인 상황입니다.

췌장암 등의 난치성 고형암에서의 종양반응이 낮은 가장 큰 이유는 종양 조직의 조밀한 세포외기질(Extracellular matrix)과 조직내 간질압력의 상승(Interstitial pressure)등의 종양 미세환경이 약물의 종양 조직내로의 깊숙한 침투를 방해하고 있기 때문입니다.

약물초음파 요법이란 항암약물을 정맥 투여 후, 집속초음파를 비침습적으로 표적조직에 정밀하게 조사하는 방식을 통해 약물의 종양 조직으로의 침투력을 증강하여 환자의 종양반응을 개선하는 새로운 약물전달 방식입니다. 초음파를 이용한 약물전달방법은 비침습적으로 안전하게 환자에게 적용될 수 있으며, 방사선 치료와 달리 약물의 모든 투여 사이클에 병합하여 반복적으로 적용될 수 있어 2기 또는 3기의 고형암 환자의 국소종양 조절 목적으로 폭넓게 사용될 수 있습니다.

집속초음파에 의한 약물전달 기전은 초음파 에너지에 의해 발생하는 생체내 미세기포가 수축과 팽창을 반복하다가 파열하여(Cavitation effect, 이하 캐비테이션 효과), 세포벽에 기공을 발생시키고 종양 조직 내부로의 유체 흐름을 유도하여 미세혈관이나 종양 조직의 표면에 머물고 있는 항암 약물의 조직내로의 침투를 증강시키는 것입니다.

1990년대 중반부터 초음파에 의해 발생하는 캐비테이션 효과에 의한 약물 및 유전자 전달 방법은 본격적으로 연구되기 시작하였습니다.

고강도 집속초음파에 의한 캐비테이션 발생 방식은 집속초음파 제어 시스템의 기술적 난이도 및 높은 초음파 에너지에 의한 조직 손상의 우려가 있어 현재까지 주된 연구개발 방향은 낮은 에너지 출력을 가진 진단용 초음파를 사용하고, 조영제 목적으로 사용되고 있는 마이크로버블을 외부에서 주입하여(Microbubble assisted Ultrasound), 캐비테이션 효과를 발생시키는 방식이었습니다.

하지만 진단용 초음파와 마이크로버블을 병행하는 약물전달 방식은 마이크로버블의 반감기가 짧아 지속적인 효과를 발생시키기 어렵고, 마이크로버블이 혈관에서 조직내로 침투하기 어려운 크기여서 캐비테이션 효과가 표적 조직에서는 제한적으로 발생하고, 표적 조직에 대한 정밀한 초음파 조사가 어려운 한계가 있습니다.

이러한 마이크로버블 병행방식의 제한점을 극복하기 위해 최근에는 마이크로버블의 안정성을 강화하여 반감기를 연장하거나, 종양 조직으로의 침투가 가능한 나노 입자 크기의 버블로의 연구 개발이 세계적으로 진행되고 있습니다.

상용화 모델인 IMD10시스템의 초음파 성능 및 장비의 기술적 작동에 대한 평가를 완료한 후, 대동물 및 소동물 모델을 이용하여 안전성 및 종양반응에 대한 비임상 연구를 수행하였습니다. 특히 서울대학교병원에서 돼지모델를 이용한 전임상연구를 통해 조직에 대한 안전성을 확인하였으며, 췌장암 동물모델에서 췌장암 치료의 표준화학요법인 폴피리녹스와 IMD10시스템의 병합요법이 종양 반응을 개선하는 것을 확인할 수 있었습니다.